Optogenetik tedavi aslında bir gen tedavisidir; bu tedavi, retinanın görüntüyü algılayan dış katlarındaki hastalığında görmeyi sağlamak üzere henüz dejenerasyon (hastalıktan) etkilenmemiş iç katlarının kullanılması prensibine dayanır. Bu maksatla, göziçine (vitreus) enjeksiyonda kullanılan zararsız bir virüsün bu iç kat hücreleri enfekte ederek taşıdığı ışığa duyarlı özel bir biyolojik boyayı bu sinir hücrelerine aktarması ile birlikte hastanın retinasının ışığa duyarlı hale getirilmesi sonrasında hastaya takılan özel uyarıcı gözlükler ile görmenin sağlanması tarzında yapılan bir tedavidir. Geçmişi yenidir; maymunlardaki yoğun çalışmalar sonrası ilk başarılı insan uygulaması retinitis pigmentozalı (RP) bir hastada 2021’de yayınlanmıştır. Halen rutin klinik uygulama için tıbbi ve resmi makamlarca kabul almış bir tedavi protokolü oluşturulamamıştır. Bu yöntemin ilgi çekici olması, diğer genetik tedavilerin aksine hedefinde genetik bozukluğu tek bir gene bağlı bir hastalıkta değil de retina dış katlarında hastalık oluşturabilen tüm genetik göz hastalıklarında, örneğin RP ve Stargardt hastalığında –retina iç katlarındaki sinir tabakasının sağlam kalması kaydıyla- uygulanabilir olmasıdır. Nitekim, günümüzde retina kalıtsal hastalıklarının tedavisine yönelik bilimsel araştırmaların çoğu bu alana yönelmiştir. Yurdumuzda henüz bir uygulaması olmamakla birlikte uluslararası ilgili çalışmalar bu alandaki sonuçların yakın bir gelecekte (3 yıl içinde) klinik uygulamaya geçirilebileceğini göstermektedir. Bu maksatla uygun hastanın seçimi önemli olup hastalarımızın bu aşamada deneme tedavilerinin sonuçlarını beklemelerini önermekteyiz. Uygulama maliyetinin tahmini mevcut gen tedavilerindeki yüksek rakamların dikkate alınmasını gerektirmektedir.